aTTP – sällsynt blodsjukdom som kräver akut vård

Varierande symtombild

Insjuknandet i aTTP är ofta akut, kan drabba flera olika organ och kan uppstå när som helst i livet. Den kliniska bilden kan variera stort och aTTP kan därför vara en utmaning att diagnostisera. Många patienter upplever inledningsvis allmänna, icke-specifika symtom, som illamående, yrsel, huvudvärk, trötthet och feber/frossa. Blåmärken, petekier och blödning från näsa eller tandkött kan också förekomma.^1,2

Tillståndet kan snabbt förvärras och ge allvarliga symtom från olika organ: 

• Neurologiska symtom varierande från huvudvärk och förvirring till stroke, koma och kramper

• Hjärtischemi som sträcker sig från isolerade EKG-förändringar till hjärtinfarkt

• Gastrointestinala symtom som buksmärta och diarré

• Njurpåverkan 

Kombinationen av mikroangiopatisk hemolytisk anemi och allvarlig trombocytopeni är något som alla patienter med aTTP uppvisar.^1-3

Förstå aTTP - expertintervju med Alexandros Arvanitakis » 

Diagnos och behandling

Sjukdomsförloppet kan vara mycket allvarligt för den som drabbas av aTTP – 90 procent av patienterna riskerar att dö utan behandling, så det är ytterst viktigt med tidig diagnos och behandling.¹ I såväl internationella som svenska riktlinjer är rekommendationen att inleda behandling redan vid hög klinisk misstanke. Som stöd för den kliniska bedömningen kan riskbedömningsverktyg (PLASMIC eller FRENCH score) användas.^3-4

Diagnosen bekräftas genom test av ADAMST13, där en aktivitet under 10 procent signalerar att det handlar om aTTP.²

– aTTP beskrivs ofta som en överväldigande och oförutsägbar sjukdom, säger Chantal Maertens, Medical Lead Rare Blood Disorders, Sanofi North Europe. Därför upplever många patienter en rädsla för nästa livshotande attack, vilket såklart påverkar både arbete och privatliv. 

Vid akuta episoder av aTTP kan intensivvård krävas. Standardbehandlingen består av plasmaferes för att avlägsna stora ansamlingar av vWF tillsammans med eventuella antikroppar samt för att tillföra fungerande ADAMTS13. Immunsuppression används för att kontrollera den underliggande autoimmuna processen. Kaplacizumab (Cablivi®) är en antikropp som hämmar interaktionen mellan von Willebrandfaktorn och trombocyter och därmed förhindrar bildningen av mikrotromber.^3,5

Riktlinjer för behandling av aTTP finns på www.sfhem.se/riktlinjer (TTP) och www.isth.org. För att läsa mer om Cablivi, besök fass.se.

Referenser:1. Scully M et al., Br J Haematol. 2012; 158(3):323–35. 2. Joly B et al., Blood 2017;129(21):2836–46. 3. www.sfhem.se/riktlinjer (TTP) 4. Zheng XL et al. J Thromb Haemost. 2020;(jth.15006). 5. Cablivi produktresumé 06/2022

CABLIVI® (kaplacizumab) 10 mg pulver och vätska till injektionsvätska, lösning, Rx, EF, B01AX07. Indikation: Cablivi är indicerat för behandling av vuxna och ungdomar 12 år och äldre som väger minst 40 kg med en episod av förvärvad trombotisk trombocytopen purpura (aTTP), tillsammans med plasmabyte och immunosuppressiv behandling. Dosering: Första dosen: Intravenös injektion av 10 mg kaplacizumab före plasmabyte. Följande doser: Daglig subkutan injektion av 10 mg kaplacizumab efter genomförandet av varje plasmabyte under hela tidsperioden för daglig plasmabytesbehandling, följt av dagliga subkutana injektioner av 10 mg kaplacizumab under 30 dagar efter att plasmabytesbehandlingen har upphört. Varningar och försiktighet: I händelse av aktiv, kliniskt signifikant blödning bör behandling med Cablivi avbrytas. På grund av eventuellt ökad risk för blödning, krävs nytta/risk-bedömning och noggrann klinisk övervakning inför start eller återupptagande av behandling med perorala antikoagulantia eller heparin i hög dos För ytterligare information, se fass.se. Kontaktuppgifter: CABLIVI tillhandahålls av Sanofi AB, Box 30052, 104 25 Stockholm, tel 08-634 50 00. Vid frågor om våra läkemedel kontakta: infoavd@sanofi.com.   

Datum för senaste översyn av produktresumén: 2022/06. 

  Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning 

MAT-SE-2200570(v1.0) Aug2022