Ja till ännu en CAR-T behandling mot sällsynt cancer

Multipelt myelom är en ovanlig cancerform som utgår från de plasmacellerna som främst finns i benmärgen. Vid multipelt myelom förökar sig myelomcellerna okontrollerat och tränger undan och orsakar en brist på andra blodceller. Myelomcellerna skickar också ut ämnen som skadar skelettet vilket gör det tunnare och skörare. Myelom betraktas idag som en kronisk sjukdom, men där möjligheten till bot ännu är begränsad, även om behandlingsmetoderna blir bättre och bättre.

Begränsade alternativ för patienter som inte blir bättre

Trots att flera nya läkemedel mot multipelt myelom utvecklats och godkänts under de senaste åren finns det fortfarande begränsade terapeutiska alternativ för patienter som svarat dåligt på immunmodulerande medel, proteasomhämmare och monoklonala antikroppar. Det behövs därför nya läkemedel för dessa patienter. Och nu ger alltså läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommittén CHMP grön flagg för användning av av genterapin Carvykti, en behandlingen avsedd just för vuxna med återkommande och refraktär multipelt myelom som har fått minst tre tidigare behandlingar men inte blivit bättre. CHMP:s yttrande kring läkemedlet kommer nu att skickas till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga beslutet om ett eventuellt godkännande i EU.

Den aktiva substansen i Carvykti är en så kallad CAR-T-terapi och bygger, precis som övriga sådana, på en genetisk modifiering av patientens egna immunceller.

Cancertecken försvann hos nära 70 procent

Den nu aktuella rekommendationen bygger i stort på en öppen studie på vuxna patienter med återkommande och refraktärt multipelt myelom. Deltagarna hade fått tre tidigare behandlingar och inte svarat på den senaste av dem. Cirka 84 procent av patienterna fick ett varaktigt svar av genterapin, det vill säga en period utan sjukdomstecken eller symptom efter behandlingen. Cirka 69 procent av deltagarna fick ett fullständigt svar, med andra ord att tecken på cancer försvann.

Flera allvarliga biverkningar 

Samtidigt visar studien på flera biverkningar där en av de vanligaste var cytokine release syndrome, CRS, som orsakar feber och influensaliknande symptom, infektioner samt hjärnsjukdomen encefalopati. Konsekvenserna av CRS kan vara livshotande och i vissa fall till och med dödliga. Andra biverkningar var neurologisk toxicitet, långvarig cytopeni och allvarliga infektioner.