Terapierna omfattar cellterapi, genterapi och vävnadstekniska produkter vilka klassas som läkemedel enligt ett EU-direktiv. Läkemedel för avancerad terapi som ska marknadsföras i EU måste godkännas centralt efter bedömning av den överstatliga läkemedelsmyndigheten, EMA. Det finns dock möjlighet att använda dessa nya terapier inom svensk sjukvård, antingen via klinisk prövning eller som ett så kallat sjukhusundantag. Båda procedurerna kräver Läkemedelsverkets tillstånd.

Läkemedlets säkerhet utvärderas

– Den kliniska prövningen måste utföras för att utvärdera ett läkemedels effekt och säkerhet. Sjukhusundantagsprodukten kan däremot användas i de fall alternativ behandling inte finns. Användningen av en sjukhusundantagsprodukt bygger på granskning av tillverkarens kvalitetssystem och att ett tillverkningstillstånd har getts för tillverkningen av den särskilda produkten, säger Lennart Åkerblom som är senior expert i bioteknologi vid Läkemedelsverket.
 
När det gäller sjukhusundantaget kan endast ett fåtal patienter behandlas. När det finns behov av en mer omfattande användning av terapiformen måste en utvärdering göras i överenstämmelse med de krav som finns för en klinisk prövning, som ska godkännas av Läkemedelsverket.