CAR-T – ett genombrott inom cancervården

Mycket resurser har under senare år lagts på forskning kring immunterapi – ett området som numera hör till de allra hetaste inom medicinsk forskning och i sjukvården.

En sådan behandling som på senare tid fått mycket uppmärksamhet är CAR-T, vilken av många beskrivs som revolutionerande inom cancervården. CAR-T har inneburit en möjlighet att hjälpa svårt sjuka patienter där det tidigare inte funnits möjlighet att göra något.

Modifierar vita blodkroppar

Behandlingen går ut på att T-celler tas ut från patienten för att laboratoriskt förändras genetiskt. Målet är att de på cellytan ska uttrycka speciella strukturer, chimeric antigen receptors (CAR), vilka lär sig känna igen och förinta en viss typ av cancerceller. De modifierade cellerna förs tillbaka till patienten genom en infusion och bekämpar cancern.

När det gäller terapins godkännande har turerna varit många. I fjol fick de två läkemedel som används vid CAR-T, Yescarta och Kymriah, ett EU-godkännande. Men fram tills i maj var dock rekommendationerna från NT-rådet att avvakta i väntan på utvärdering.

Lovande resultat

Sedan drygt ett halvår tillbaka har behandlingarna – trots stor hälsoekonomisk osäkerhet, ändå visat så lovande resultat att det också motiverat klartecken för att användas. NT-rådet har godkänt Yescarta för behandling av vuxna patienter med DLCBCL, tredje linjen medan Kymriah endast är godkänt inom Pediatriken. 

Bland de patienter som behandlats med  CAR-T har fullständig respons och med det överlevnaden efter ett år hittills visat 43 procent. Jämförs detta med den 28 procentiga ettårsöverlevnad som föreligger vid standardbehandling, så visar metoden på ett minst sagt lovande resultat.  Fas II studien som presenterade dessa siffror  var också den som låg till grund för godkännandet av Yescarta. Ytterligare studier,  presenterade vid bland annat American Society of Hematology (ASH) 2019 visar att för Yescarta gäller att 47 procent av patienterna levde efter tre år samt att complete response var 54 procent efter två år.

De slående resultaten har bidragit till att läkemedlen godkänns trots att en enda behandling kostar 3,5 miljoner kronor per patient.

Karolinska Universitetssjukhuset först i Sverige

I oktober blev Karolinska Universitetssjukhuset först ut med att inleda processen för att behandla ett barn med leukemi.

– Det känns fantastiskt att vi efter ett långt arbete kan erbjuda detta. Behandlingen är en ny överlevnadsmöjlighet för svårt sjuka patienter, säger professor Stephan Mielke, medicinskt ledningsansvarig på Centrum för cellterapi och allogen stamcellstransplantation på Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge till Dagens Medicin.

Sedan EU-godkännandet har flera sjukhus i Sverige inlett certifieringsprocesser för att kunna erbjuda de avancerade behandlingarna – både med avseende på logistik och hantering av biverkningar.

– Vi är alla entusiastiska att kunna erbjuda behandlingen. Samtidigt är det också viktigt att vara försiktiga och följa patienterna noggrant, inte minst vad gäller biverkningar, säger Stephan Mielke.